2025年中国罕见病大会上介绍，我国罕见病诊疗协作网医院已覆盖31个省份，约100种罕见病药物纳入基本医保目录。 “医保目录内已纳入约100种罕见病药物，覆盖42种罕见病种类。”国家医保局医药服务管理司司长黄心宇说，我国已构建起以基本医保、大病保险、医疗救助为主体的三重保障体系，是全世界最大的医疗保障网。