财中社2月14日电东北证券发表研究报告称：新药开发是一个复杂的过程，面临研发时间长、研发综合成功率低，研发平均成本不断增加等挑战。开发一种新药从最初的想法到最终产品的推出，大致可分为药物发现、临床前研究、临床研究和上市四个阶段。近年来，新药研发中位时间长期保持在10年以上，临床阶段研发综合成功率整体处于较低水平。此外，获批新药数量增长缓慢，研发支出快速增长，导致新药研发效率维持低位，开发新药的3年滚动平均成本已增加至37.2亿美元。
2024年诺贝尔化学奖或为新药研发指明方向，人工智能有望在新药研发领域发挥关键作用。大卫·贝克开发了计算机方法创造以前不存在的蛋白质，戴米斯·哈萨比斯和约翰·江珀利用人工智能从氨基酸序列中预测蛋白质的三维结构，人工智能在上述研究成果中均占据重要地位。目前，深度学习是机器学习新的研究方向，相关算法近年来发展迅速，有望持续开拓在新药研发领域的应用。
药物开发主要涉及几个阶段，包括靶点识别、药物发现、临床前研究、临床试验、监管批准和上市后监测，人工智能在新药研发各个阶段均有应用潜力：
（1）靶点确认：人工智能通过使用公开获取的组学数据和文本数据或合成数据，应用多种靶点选择标准，提高新靶点和新疗法的开发效率，从而改变药物发现的过程。
（2）化合物的虚拟筛选和从头设计：SBDD产生候选药物的方法主要包括虚拟筛选和分子生成。虚拟筛选在CADD中起到关键作用，人工智能可提高其效率。人工智能推动AIDD快速发展，驱动药物从头设计。
（3）ADMET预测：药代动力学性质和毒性问题是影响新药研发的关键因素。基于人工智能的ADMET预测可以在药物研发的早期阶段及时发现导致化合物难成药的重要特征，在药物的筛选、开发和评价过程中发挥着重要作用。
（4）化学合成：化学合成是小分子药物发现的瓶颈之一。人工智能助力CASP，有望使合成阶段加速以及减少新分子实体合成的失败。此外，自动化合成与设计、测试和分析技术相结合形成设计-制造-测试-分析（DMTA）循环，深度学习使DMTA循环的效率显著提高。
（5）菌群标志物发现：人工智能从高维、复杂的菌群数据中识别出更精确的菌群标志物，进而提高疾病预测和诊断的准确性。
（6）药物再利用：人工智能能够从庞大复杂的数据中挖掘出信息和规律，已成为药物再利用的有效工具，可加快研发速度，降低研发成本。主要方法包括基于网络的模型、基于结构的方法和机器/深度学习方法。
（7）临床试验：人工智能可以帮助优化患者队列选择，为患者招募提供帮助并改善患者监测，从而辅助临床试验设计。
